Bodossaki Lectures on Demand

New drugs and new hopes for Pediatric MS. Ongoing protocols

Ghezzi Angelo

17 Ιανουαρίου 2015

ΟΜΙΛΙΕΣ
EXIT FULL SCREEN VIDEO & SLIDES
ΔΙΑΡΚΕΙΑ 25:21 ΠΡΟΒΟΛΕΣ 788
ΔΙΑΦΑΝΕΙΕΣ /

Η Σκλήρυνση κατά Πλάκας ή Πολλαπλή Σκλήρυνση (Multiple Sclerosis, MS) είναι µία νόσος που προσβάλλει άτοµα όλων των ηλικιών αλλά κυρίως νεαρά άτοµα. Μικρό ποσοστό του συνόλου των πασχόντων αφορά άτοµα παιδικής και εφηβικής ηλικίας, σε επίπεδο του 3-5% περίπου, αλλά µε την καταφανώς αυξανόµενη επίπτωση της νόσου, διεθνώς, τα τελευταία χρόνια προβάλλει αδήριτη η ανάγκη επικέντρωσης της προσοχής µας και σε αυτή την κατηγορία ασθενών, η οποία είναι και η πιο ευαίσθητη.
 
Τόσο οι παιδίατροι και παιδονευρολόγοι που αρχικά αντιµετωπίζουν αυτά τα περιστατικά ασθενών, όσο και οι νευρολόγοι που τελικά αναλαµβάνουν σε µεταγενέστερες ηλικίες τη διαχείριση και την περαιτέρω θεραπευτική αντιµετώπισή τους, εκδηλώνουν συχνά την ανάγκη ανταλλαγής απόψεων, στην πλειάδα των ερωτημάτων που προκύπτουν από τις ιδιαιτερότητες, τόσο από το ευαίσθητο της ηλικίας, όσο και από τη µεταβατικότητα της εφηβείας και των συνεπακόλουθων ορµονικών αλλαγών. 
 
Αλλά και άλλοι ιατροί άλλων ειδικοτήτων έρχονται αντιµέτωποι µε το φάσµα των εκδηλώσεων της νόσου, όπως οι οφθαλµίατροι, οι ψυχίατροι, οι νευροαπεικονιστές, αλλά και οι ρευµατολόγοι. Οι τελευταίοι καλούνται συχνά να καταθέσουν την άποψή τους για τη σωστή διαφοροδιάγνωση  των περιστατικών αυτών. Φυσικά οι ερευνητές και νοσοκοµειακοί  όλων των πεδίων, βιολόγοι, ψυχολόγοι, νοσηλευτές, έχουν επίσης να προσφέρουν στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των παιδιών αυτών. 
 
Με σκοπό την προσέγγιση και τη διεπιστηµονική συνεργασία των συναφών ειδικοτήτων για την επικέντρωση του ενδιαφέροντος και τη βελτιστοποίηση της θεραπευτικής αντιµετώπισης της Πολλαπλής Σκλήρυνσης στα παιδιά, διοργανώθηκε το "1ο Πανελλήνιο Διεπιτημονικό Συνέδριο για τη Σκλήρυνση Κατά Πλάκας της Παιδικής και Εφηβικής Ηλικίας" που έγινε στην Αθήνα από τις 16 ως τις 18 Ιανουαρίου 2015, μια σειρά από τις κύριες ομιλίες του οποίου δημοσιεύει το Blod.
 
Στο Πρόγραμμα του Συνεδρίου αυτού ανήκει και η ομιλία του Δρ Angelo Ghezzi, Διευθυντή του Τμήματος Νευρολογίας στο St Antonio Abate Hospital στο Gallarate της Ιταλίας, το περιεχόμενο της οποίας συνοψίζεται από τον ομιλητή στο έντυπο πρόγραμμα της διοργάνωσης, ως εξής:
 
Interferon-beta and glatiramer acetate are used as first line therapy in pediatric multiple sclerosis (ped-MS) based on results observed in randomized  phase 3 trials performed in the adult population, and in observational studies performed in ped-MS. although with many methodological limitations, these studies have shown that these drugs are well tolerated and useful to reduce relapse rate in this population (1.2)
For subjects with a poor response to first-line therapies and/or patients with an aggressive evolution Natalizumab is the most promising medication, at least in patients with a negative anti-JCV status, and consequently with no or low risk of PML (1, 2).
New drugs are now available in the market, or will be available in the next future: fingolimod, teri- flunomide, dimethylfumarate, alemtuzumab, opening new possibilities for MS treatment.
 
At present, these medications are not licensed for the use in ped-MS and, as for other new medica- tions under study, Regulatory Authorities require a program of investigation in pediatric patients. The International Pediatric MS Study Group has paid a lot of attention in this field of clinical research and has recently published a paper discussing the related most relevant clinical and ethical issues (op- timal design of a trial, endpoints, use of placebo/active comparator for controlled studies, pharma- cokinetics aspects, attention to risk of infections, physical/sexual maturation, etc) (3).
The safety profile, as evidenced  in phase 3 and 4 clinical trials in adult MS patients, remains the ma- jor issue when  considering  the  potential  use of a new medication  in ped-MS:  for this  reason alemtuzumab is currently not under study in the pediatric population.
 
At oresent, three trials are ungoing in the pediatric population:
The Terikids study, comparing teriflunomide vs. placebo, having the time to relapse as primary endpoint,
The Paradigms study, comparing fingolimod vs. IFNB-1a 30 mg weekly, having relapse rate as primary endpoint,
The Connect study,comparing dimetylfumarate vs. IFNB-1a 30 mg weekly, having MRI as pri- mary endpoint
 
A pharmacokinetic/pharmacodynamic study of natalizumab has been recently concluded in a cohort of 10 ped-MS patients, and a meta-analysis study is ongoing  in many countries collecting prospec- tive and retrospective data of patients with pediatric MS exposed to natalizumab.
 
In the future more robust data will be available helping physicians to choice the right drug to then right patients, optimizing the clinical response and reducing the risk of exposure to adverse events”.
 
References
1. Ghezzi A, Banwell B, Boyko A et al. The management of multiple sclerosis in children: a European view. Mult Scler 2010;16:1258-1267.
2. Chitnis T, Tenembaum  S, Banwell B et al. Consensus statement: evaluation of new and existing therapeutics for pediatric multiple sclerosis. Mult Scler 2012;18:116-127.
3. Chitnis T, Tardieu M, Amato M.P. et al International pediatric MS study goup clinical trials sum- mit Neurology 2013, 80:1161-1168

Ghezzi Angelo Ospedale di Gallarate, Centro Studi Sclerosi Multipla, Gallarate
Ο Δρ Angelo Ghezzi είναι διευθυντής του Τμήματος Νευρολογίας στο St Antonio Abate Hospital στο Gallarate της Ιταλίας, το παλαιότερο ερευνητικό κέντρο για την πολλαπλή σκλήρυνση στη χώρα. Είναι μέλος της Διοικούσας Επιτροπής του Διεθνούς Παιδιατρικής Ομάδα Μελέτης MS, και μέλος της Ομάδας Μελέτης MS της Ιταλικής Νευρολογικής Εταιρείας. Συμμετείχε επίσης στην Neurosexology–European Federation Neurological Societies, από το 1995.

Είναι συγγραφέας 10 βιβλία σχετικά με τη σκλήρυνση κατά πλάκας, και συγγραφέας ή συν-συγγραφέας περισσότερων από 200 άρθρα που έχουν δημοσιευθεί σε διεθνή επιστημονικά περιοδικά.

Σχετικές ομιλίες